首次人体试验CUPID研究显示，基因治疗似乎能够改善心力衰竭（HF）患者的症状、心功能及室性容积。CUPID-2研究是一项有关基因治疗HF的、单剂量干预、安慰剂对照 2b期研究。研究共计对243例意向性治疗HF患者进行了分析，旨在探讨在最佳药物及器械治疗的基础上，冠状动脉内注射可通过调节细胞内钙离子浓度进而影响心肌收缩及舒张的基因治疗剂[AAV1/SERCA2a（Mydicar）]对NYHA2~4级收缩性HF患者临床结局的影响。最新结果显示，虽然基因治疗无安全性问题，但研究的主要终点未达显著差异。具体来说，干预12个月后，与安慰剂组相比，基因干预组患者的主要终点（HF住院及因HF恶化行门诊治疗的复合终点）无显著差异（HR=0.93，95%CI：0.53~1.65，P=0.81），全因死亡、需应用机械辅助循环装置或行心脏移植手术、NYHA分级改善/6分钟步行试验/生活质量改善等次要终点也无显著差异。

　　原文标题：HF Gene-Therapy Trial CUPID-2 Fails to Meet Primary End Point: Top-Line Results

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